Vědci oznámili důležitý milník v léčbě hemofilie
Ve Velké Británii nedávno úspěšně skončila experimentální léčba šesti pacientů trpících hemofilií B. Výzkumníci jim do těla vpravili zdravou formu genu, jehož vrozená mutace hemofilii B způsobuje. Proběhl tak zatím nejúspěšnější pokus o možnou léčbu budoucnosti, takzvanou genovou terapii.
Po letech konečně úspěch
Zdravý gen pro srážecí faktor IX, který měl nahradit původní mutovaný, byl do buněk šesti pacientů dopraven pomocí speciálního viru. Odborníci mluví o velikém úspěchu – genová terapie se v léčbě různých onemocnění zkouší již od devadesátých let minulého století, zatím však přinášela především zklamání. V roce 1999 například v průběhu jedné z klinických studií zemřel pacient, což veškeré pokusy o zavedení nového způsobu léčby značně zbrzdilo. V jiné studii se zase povedlo vyléčit pacienty s těžkou poruchou imunity, zároveň však u těchto pacientů docházelo ke vzniku rakoviny.
Po malých krůčcích k nové léčbě?
Genová terapie je obecně založena na myšlence dopravit do buněk pacienta zdravý gen, který má nahradit gen mutovaný způsobující u pacientů s dědičnými chorobami jejich onemocnění. Zdravý gen se do buněk obvykle vkládá pomocí virů, ale lidský imunitní systém většinu těchto virů zlikviduje ještě před tím, než mohou dokončit svou bohulibou misi. Úspěch, kterého nyní dosáhli britští vědci, byl umožněn mnoha drobnými zlepšeními, kterých v průběhu let postupně dosahovali vědecké týmy po celém světě.
Více muziky za méně peněz
Šesti pacientům s hemofilií B, kteří se zúčastnili experimentální léčby, byl do krve injikován virus obsahující normální zdravý gen pro srážecí faktor IX. Virus s tímto genem doputoval až do jaterních buněk, které posléze začaly produkovat funkční srážecí faktor. Jediná injekce s dávkou viru stačila k tomu, aby čtyři pacienti ze šesti mohli ukončit svou dosavadní léčbu koncentráty, zatímco dva zbývající pacienti ji stále potřebovali, avšak méně často. Pokud by genová terapie časem skutečně vstoupila do běžné praxe, znamenala by kromě zvýšení kvality života pro mnoho pacientů také významnou úsporu finančních prostředků.
(vek)
Zdroj: www.nytimes.com
